सूजन बाहर सूंघना

बच्चों में स्थानीयकृत स्क्लेरोडर्मा के इलाज में ड्रग शो आशाजनक परिणाम, UNM स्टडी शो

अरमानी सांचेज़ एक बच्चा था जब उसकी माँ अल्मा ने अपने बाएं हाथ के नीचे एक छोटा भूरा धब्बा पाया। एक डॉक्टर ने उसे बताया कि यह एक्जिमा है और कहा कि जैसे-जैसे लड़की बड़ी होगी, यह दूर हो जाएगी - लेकिन समस्या और भी बदतर हो गई।

"मैंने देखा कि यह ऊपरी बांह तक कहाँ से फैलने लगा," अल्मा कहती हैं। "मैंने एक्जिमा क्रीम, शैंपू, लोशन खरीदना समाप्त कर दिया - कुछ भी मदद नहीं कर रहा था।"

अल्मा और उनके पति जोस के लिए यह निदान की तलाश में चिकित्सा यात्राओं की एक यात्रा की शुरुआत थी। अरमानी को लास क्रूसेस और सिल्वर सिटी में देखा गया था, इससे पहले अल्बुकर्क के एक डॉक्टर ने स्थानीयकृत स्क्लेरोडर्मा के निदान की पुष्टि की थी - सूजन के परिणामस्वरूप त्वचा पर निशान और सख्त होना।

"जब उसने अरमानी को देखा और देखा कि यह कितना बुरा है, तो उसने कहा, 'मुझे आपको किसी ऐसे व्यक्ति के पास भेजने की ज़रूरत है जो वास्तव में इसके साथ अच्छा है," अल्मा कहती है। "यही वह समय था जब हमें डॉ कलामपोकिस में स्थानांतरित कर दिया गया था।"

Ioannis Kalampokis, एमडी, पीएचडी, न्यू मैक्सिको डिवीजन ऑफ पीडियाट्रिक रुमेटोलॉजी में सहायक प्रोफेसर, पूरे राज्य के सैकड़ों बच्चों को ऑटोइम्यून और सूजन की स्थिति के साथ देखते हैं - उनमें से कई दुर्लभ हैं।

जैसा कि हुआ, वह पहले से ही बच्चों में स्थानीयकृत स्क्लेरोडर्मा के इलाज के लिए एक नई चिकित्सा का उपयोग कर रहा था।

डॉक्टरों को पता नहीं है कि स्क्लेरोडर्मा क्या होता है। कोई इलाज नहीं है, इसलिए वे दवा के साथ सूजन को नियंत्रित करने पर ध्यान केंद्रित करते हैं। मानक उपचार स्टेरॉयड और मेथोट्रेक्सेट, एक कैंसर की दवा का एक संयोजन है, लेकिन यह सभी के लिए काम नहीं करता है।

कलामपोकिस स्थानीयकृत स्क्लेरोडर्मा वाले बच्चों में एबटासेप्ट ऑफ-लेबल का उपयोग कर रहा था। Abatacept एक दवा है जो शरीर की प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया के हिस्से के रूप में सूजन को ट्रिगर करने में महत्वपूर्ण भूमिका निभाने वाली टी कोशिकाओं के सक्रियण में हस्तक्षेप करती है। यूरोप में अध्ययनों से पता चला है कि यह स्थानीयकृत स्क्लेरोदेर्मा वाले वयस्कों में प्रभावी है, लेकिन इस स्थिति वाले बच्चों में इसका इस्तेमाल शायद ही कभी किया गया हो।

कलामपोकिस ने ए . के प्रमुख लेखक के रूप में कार्य किया जर्नल में हाल ही में प्रकाशित लैंडमार्क पेपर गठिया और गठिया में सेमिनार सहयोगियों के साथ एमी स्मिड्ट, एमडी, त्वचा विज्ञान विभाग में प्रोफेसर और अध्यक्ष, और बाल रोग विभाग में निवासी बेलिना यी, डीओ, जो अरमानी सहित आठ युवा यूएनएम रोगियों में एबेटासेप्ट के सफल उपयोग का वर्णन करता है।

कलामपोकिस कहते हैं, "यह दुनिया में बच्चों में स्थानीयकृत स्क्लेरोदेर्मा के इलाज के रूप में एबटासेप्ट पर पहला प्रकाशित पेपर है, और संयुक्त राज्य अमेरिका में बच्चों या वयस्कों पर पहला है।"

एबेटासेप्ट, जिसे पहले किशोर गठिया के इलाज के लिए एफडीए की मंजूरी मिली थी, की एक अच्छी सुरक्षा प्रोफ़ाइल है, वे कहते हैं। स्थानीयकृत स्क्लेरोडर्मा वाले बच्चों में, यह त्वचा को नुकसान पहुंचाने वाली सूजन को सूंघता है। "एक बार जब आप उपचार में स्टेरॉयड के साथ भड़काऊ प्रतिक्रिया डालते हैं, तो चुनौती वास्तव में इसे नीचे रखना है ताकि यह कभी वापस न आए," वे कहते हैं।

कलामपोकिस ने त्वचा विशेषज्ञों द्वारा उन्हें संदर्भित स्क्लेरोडर्मा रोगियों के लिए एबेटासेप्ट निर्धारित करना शुरू कर दिया। "वे मूल रूप से अन्य सभी उपचारों में विफल रहे थे," वे कहते हैं। "मैंने इसे कुछ रोगियों में इस्तेमाल किया जो पिछले उपचार में विफल रहे थे और अच्छे परिणाम देखे थे, फिर मैंने इसे नए रोगियों पर इस्तेमाल करना शुरू कर दिया।"

त्वचाविज्ञान की कुर्सी एमी स्मिड्ट का कहना है कि स्थानीयकृत स्क्लेरोडर्मा अक्सर एक बहुत ही चुनौतीपूर्ण विकार होता है, और रोगी अक्सर त्वचा विशेषज्ञ और रुमेटोलॉजिस्ट दोनों को देखते हैं।

"त्वचा विशेषज्ञों को चुनिंदा इम्यूनोमॉड्यूलेटरी दवाओं का उपयोग करना सिखाया जाता है, लेकिन कई रोगियों के लिए ये बस पर्याप्त नहीं हैं। "यह अध्ययन वास्तव में एक मील का पत्थर है, जिसमें यह यूएनएम में हमारे अनुभव को इस सुरक्षित और उपन्यास में स्क्लेरोडर्मा वाले बच्चों का सफलतापूर्वक इलाज करने में साझा करेगा। रास्ता, और संभवतः देश भर में इस दुर्लभ विकार वाले बच्चों की मदद करेगा।"

अध्ययन यूएनएम बाल चिकित्सा रुमेटोलॉजी क्लिनिक में नियमित देखभाल के हिस्से के रूप में प्रदान किए गए उपचारों की पूर्वव्यापी समीक्षा थी। कलामपोकिस ने जोर दिया कि स्थानीयकृत स्क्लेरोडर्मा में एबटासेप्ट की चिकित्सीय क्षमता का पूरी तरह से आकलन करने के लिए आगे के अध्ययन की आवश्यकता होगी।

मार्च 2018 में जब कलामपोकिस ने अरमानी सांचेज़ को देखा, तब तक उसका स्क्लेरोडर्मा उसके शरीर के अन्य हिस्सों में फैल चुका था।

बीमारी का घाव उस बिंदु तक पहुंच गया था जहां वह मुट्ठी नहीं बना सकती थी, अपने कंधे को छू नहीं सकती थी या अपना हाथ फैला सकती थी। कलामपोकिस ने उसे मासिक रूप से एबेटासेप्ट के जलसेक के साथ-साथ एक इम्यूनोमॉड्यूलेटरी दवा जिसे माइकोफेनोलेट कहा जाता है और एक स्टेरॉयड के संक्रमण पर शुरू किया।

अरमानी ने तुरंत आहार का जवाब दिया, उसकी माँ कहती है।

"पहले दिन से जब उसे दवा मिली, उसकी त्वचा का रंग बदल गया," अल्मा कहती है। उसकी त्वचा के घावों का बढ़ना बंद हो गया, और भौतिक चिकित्सा की मदद से उसने अपनी बाईं कलाई और कोहनी में अधिक गति प्राप्त की।

अल्मा कलामपोकिस को अपनी बेटी के जीवन को बदलने और अपने निष्कर्षों को प्रभावी ढंग से संप्रेषित करने का श्रेय देती हैं।

"मैं बहुत आभारी हूं कि हमने उसे पाया," वह कहती हैं। "उन्होंने हर उस प्रश्न को लिया जिसका मुझे उत्तर देने की आवश्यकता थी। वह आज भी इसे करते हैं।"