पहली नज़र में यह कहना मुश्किल है कि यह दो भाइयों के लिए जीवन बदलने वाला दिन है। 10 और 12 साल के ये बच्चे बिस्तर पर लेटे हुए आम लड़कों की तरह लग रहे हैं, जो मैचिंग टी-शर्ट पहने हुए हैं और वीडियो गेम खेल रहे हैं और लेगो बना रहे हैं। लेकिन ये दोनों भाई घर पर नहीं हैं, वे यूनिवर्सिटी ऑफ़ न्यू मैक्सिको चिल्ड्रन्स हॉस्पिटल में हैं, जो UNM अस्पताल का हिस्सा है। वे राज्य में पहले ऐसे व्यक्ति बनने वाले हैं जिन्हें एक नया, अत्याधुनिक उपचार मिलेगा जो उनके भविष्य को काफ़ी हद तक बेहतर बना सकता है।
यूएनएम अस्पताल की टीम इसे संभव बना रही है।
हालांकि खेल रहे दो लड़कों को उस दिन की गंभीरता का पूरा अहसास नहीं है, लेकिन उनके माता-पिता को निश्चित रूप से इसका एहसास है।
पिता आरोन हसलम ने कहा, "ऐसा लग रहा है जैसे क्रिसमस की सुबह हो।" "कल रात, मैं सो नहीं पाया, बिल्कुल बच्चों की तरह। मुझे भी ऐसा ही लग रहा है; मैं बहुत उत्साहित हूँ।"
लड़कों की मां डेनियल हसलम ने कहा, "हम इस बारे में बहुत सहज और आश्वस्त महसूस कर रहे हैं।"
कुछ ही देर में लड़कों को एलेविडिस की एक अंतःशिरा खुराक दी जाएगी - न्यू मैक्सिको में पहली बार - जो उनके प्रकार के मस्कुलर डिस्ट्रॉफी की प्रगति को धीमा कर सकती है। यूएनएम चिल्ड्रेंस हॉस्पिटल में बाल न्यूरोलॉजिस्ट और पीडियाट्रिक न्यूरोमस्कुलर विशेषज्ञ, मीता कार्डन, एमडी लड़कों की डॉक्टर हैं।
उन्होंने कहा, "आज, हम उत्साहित हैं कि हमें यूएनएम चिल्ड्रेंस हॉस्पिटल में इन रोगियों के लिए अभूतपूर्व उपचार प्रदान करने का अवसर मिला है। यह एक जीन प्रतिस्थापन थेरेपी है।"
लंबी यात्रा
हसलम परिवार के लिए इस पल तक पहुँचने का सफ़र 10 साल पहले शुरू हुआ था, जब उनका सबसे बड़ा बेटा सिर्फ़ दो साल का था। उसे अपने कुछ मोटर कौशल विकसित करने में परेशानी हो रही थी।
आरोन हसलम ने कहा, "उसे चलने में बहुत परेशानी हो रही थी, इसलिए उसे फिजियोथेरेपी करवानी पड़ी।" "उसके फिजियोथेरेपिस्ट ने कहा कि उसे ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) नामक बीमारी हो सकती है।"
रक्त परीक्षण से पुष्टि हुई कि उनके बेटे को डीएमडी है, जो बच्चों में होने वाली मांसपेशीय दुर्बलता के सबसे गंभीर और सबसे आम रूपों में से एक है। इस आनुवंशिक विकार के कारण मांसपेशियों का क्रमिक क्षरण होता है।
लेकिन इतना ही नहीं था.
दंपत्ति को बताया गया कि अगर एक भाई-बहन को यह बीमारी है, तो दूसरे को भी हो सकती है। इसलिए, परिवार ने अपने छह महीने के बेटे का भी टेस्ट करवाया और पाया कि उसे भी डीएमडी है।
डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी क्या है?
- आनुवंशिक विकार जो प्रगतिशील मांसपेशीय अधःपतन और कमजोरी का कारण बनता है
- लक्षण आमतौर पर बचपन में ही दिखने लगते हैं
- मुख्यतः लड़कों को प्रभावित करता है
- देखभाल में प्रगति के कारण 30 वर्ष की आयु तक जीवन प्रत्याशा अधिक आम होती जा रही है।
- डीएमडी पर अधिक जानकारी यहां.
कार्डन ने कहा, "यह बचपन में लंबे समय तक कमज़ोरी का कारण बनता है, और अंततः हृदय गति रुकने या संभावित रूप से फेफड़ों की विफलता का कारण बनता है।" "हालांकि पिछले कई दशकों में हमारे पास कुछ उपचार आए हैं, लेकिन हमारे पास अभी तक इस स्थिति का इलाज नहीं है।"
कार्डन का कहना है कि उपचार में प्रगति से डीएमडी से पीड़ित बच्चों की जीवन प्रत्याशा बढ़ गई है, लेकिन अभी भी बहुत काम किया जाना बाकी है।
कार्डन ने कहा, "हम हृदय की ज़रूरतों, फेफड़ों की ज़रूरतों और अपने रोगियों में स्कोलियोसिस का प्रबंधन कैसे करें, इन सभी को बेहतर ढंग से समझते हैं।" "इन सभी चीज़ों के लिए एक बहु-विषयक टीम की ज़रूरत होती है, जो हमारे रोगियों को यथासंभव लंबे समय तक स्वस्थ रखने में मदद करती है। हम अपने रोगियों को वयस्कता तक जीते हुए और यहाँ तक कि मध्यम आयु तक जीते हुए देखते हैं। इसलिए, यह अभी भी एक बहुत गंभीर स्थिति है।"
"यह बहुत ही विनाशकारी था," आरोन हसलम ने कहा। "मैंने कभी भी उस भावना के करीब कुछ भी अनुभव नहीं किया है। मैंने पहले भी मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के बारे में सुना था, लेकिन इससे पीड़ित किसी व्यक्ति के साथ कभी कोई बातचीत नहीं हुई। यह मेरे लिए व्यक्तिगत रूप से बहुत चुनौतीपूर्ण समय था।"
डैनियल हसलम ने कहा, "यह बहुत ही भारी था।" "मेरे पास बहुत सारे सवाल थे और हमें बहुत सारा शोध करना पड़ा।"
हसलैम दम्पति ने कहा कि अनुसंधान उनके जीवन का एक हिस्सा और उनकी आशा का हिस्सा बन गया है।
"जब आप अलग-अलग चिकित्सकों और प्रदाताओं से बात करते हैं, तो आपको आने वाली चीज़ों के बारे में बेहतर समझ मिलती है," आरोन हसलम ने कहा। "हम जिन शुरुआती चिकित्सकों के साथ काम कर रहे थे, उनमें से एक ने मूल रूप से कहा कि यह तब तक टालने का मामला है जब तक आप उम्मीद कर सकते हैं कि 10 साल में कुछ ऐसा होगा जो खेल को बदल देगा।"
और 10 साल बाद, कुछ ऐसा हुआ जो खेल बदल गया किया ऐसा हो सकता है। जून 2024 में, यू.एस. खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफ.डी.ए.) ने चार वर्ष और उससे अधिक आयु के बच्चों के लिए जीन थेरेपी, एलेविडिस की स्वीकृति का विस्तार किया। यह उपचार शरीर को एक महत्वपूर्ण प्रोटीन बनाने में मदद करता है, जिसकी डी.एम.डी. रोगियों में मांसपेशियों की मदद करने के लिए कमी होती है। हालाँकि इसे इलाज नहीं माना जाता है, लेकिन उम्मीद है कि जीन थेरेपी मांसपेशियों के क्षय को काफी हद तक धीमा कर देगी।
इस उपचार की लंबे समय से प्रतीक्षा की जा रही थी। मेरे जैसे लोग, जो बाल चिकित्सा न्यूरोमस्कुलर विशेषज्ञ हैं, डीएमडी के लिए जीन थेरेपी के विकास का बारीकी से अनुसरण कर रहे हैं। मैं 10 से अधिक वर्षों से इस स्थिति और अन्य न्यूरोमस्कुलर विकारों से पीड़ित बच्चों की देखभाल कर रहा हूँ। यह पहली जीन प्रतिस्थापन चिकित्सा है जो हमारे पास डीएमडी के लिए उपलब्ध है।
यूएनएम अस्पताल अपने मरीजों में निवेश करता है
एलेविडिस एक मरीज़ को एक खुराक है, जो जीवन भर में एक बार दिया जाता है। लेकिन प्रत्येक खुराक की कीमत $3 मिलियन से ज़्यादा है। हालाँकि हसलम के बीमा ने उपचार को मंज़ूरी दे दी थी, लेकिन UNM अस्पताल के नेतृत्व ने लागत का भुगतान करने पर सहमति जताई - $6 मिलियन से ज़्यादा - ताकि लड़कों को जल्द से जल्द उपचार मिल सके। अपने घर के नज़दीक उपचार मिलने का मतलब यह भी है कि उन्हें उपचार के बाद इन्फ्यूजन और तीन महीने की महत्वपूर्ण निगरानी अवधि के लिए राज्य से बाहर नहीं जाना पड़ेगा।
माइक चिकारेली, डीएनपी, यूएनएम अस्पताल में मुख्य परिचालन अधिकारी हैं।
यह निर्णय वास्तव में काफी आसान था क्योंकि इन रोगियों के लिए यही सही काम है। यह एक जीवन बदलने वाली दवा है जो उन्हें बेहतर जीवन जीने का अवसर देती है। साथ ही, यह उपचार विशेष रूप से स्थानीय स्तर पर उच्च गुणवत्ता और उन्नत देखभाल प्रदान करने के हमारे मिशन के अनुरूप है, यह सुनिश्चित करते हुए कि रोगियों को उनके गृह राज्य से बाहर जाए बिना सर्वोत्तम संभव देखभाल प्राप्त हो।
"यूएनएम अस्पताल शानदार रहा है," डैनियल हसलम ने कहा। "शुरू से ही नर्सें, डॉक्टर सभी हमारी मदद कर रहे हैं। हमें ज़्यादा कुछ नहीं करना पड़ा, जैसे बीमा कंपनी को कोई पत्र लिखना या कुछ और। उन्होंने यह सब संभाला, और जब चीज़ें स्वीकृत हुईं तो उन्होंने हमें प्रक्रिया के बारे में बहुत अच्छी तरह से बताया, क्या हो रहा है। और स्टाफ़ और हर कोई हमारे और हमारे लड़कों के लिए बहुत दोस्ताना और बढ़िया है। यह एक बहुत बढ़िया अनुभव रहा है।"
कार्डन को यूएनएम अस्पताल की टीम का हिस्सा होने पर गर्व है।
कार्डन ने कहा, "मैं यूएनएम अस्पताल के समर्थन के लिए बहुत आभारी हूं, क्योंकि इसने इन रोगियों को वह उपचार दिलाने में हमारी मदद की जिसकी उन्हें बिल्कुल ज़रूरत है।" "और यह बिल्कुल अविश्वसनीय है कि यूएनएम अस्पताल हमारे नैदानिक कार्यक्रम का समर्थन करेगा ताकि हमारे रोगी जो देखभाल के लिए हम पर निर्भर हैं, उन्हें यहीं सबसे अत्याधुनिक उपचार मिल सके, ताकि उन्हें अपने बच्चों की देखभाल के लिए अपने समुदायों, अपने राज्य को छोड़ने की ज़रूरत न पड़े।"
उपचार
18 सितंबर, 2024 को 10 और 12 वर्षीय भाइयों को यूएनएम चिल्ड्रेंस हॉस्पिटल में इन्फ्यूजन दिया गया। कार्डन ने कहा कि दोनों को पहले कुछ हफ़्तों तक फ्लू जैसे लक्षण महसूस हो सकते हैं, लेकिन उसके बाद उन्हें उम्मीद है कि उपचार तुरंत काम करना शुरू कर देगा, जिससे लड़कों को ज़रूरी मांसपेशी प्रोटीन मिल जाएगा।
कार्डन ने कहा, "हमारी उम्मीद है कि अगले एक या दो हफ़्ते में वे अच्छा महसूस करेंगे और हम कम से कम उनकी ताकत में स्थिरता देखेंगे।" "अंतःक्षेपण के बाद निगरानी अवधि मुख्य रूप से अगले तीन महीनों तक है। लेकिन निश्चित रूप से, ये ऐसे मरीज़ हैं जिनकी हम आजीवन निगरानी करेंगे।"
अपने बेटों के साथ मुस्कुराते हुए, आरोन हसलम ने कहा कि यह दिन राहत की सांस लेने जैसा था।
उन्होंने कहा, "यह एक अतिरिक्त आशा है, आप जानते हैं, कि वे अपने पूरे जीवन में क्या कर सकते हैं और क्या कर सकते हैं।"
इस आशा के साथ कि इस उपचार से यह रोग धीमा हो जाएगा, माँ के लिए इसका अर्थ है कि उसके बेटे बड़े होकर जो बनना चाहते हैं, उसके बारे में सपने देख सकते हैं - बिना किसी सीमा के।
उन्होंने कहा, "अभी, वे ऐसी बातें कहते हैं, 'मुझे नहीं पता कि मैं बड़ा होकर क्या बनूंगा, क्योंकि मुझे नहीं पता कि मैं व्हीलचेयर पर रहूंगा या नहीं। मुझे नहीं पता।'" "इसलिए, उम्मीद है कि अब वे ऐसे करियर के बारे में सोच सकते हैं, जो वे पहले नहीं कर पाते थे।"
चिकारेली ने कहा कि यह समुदाय का समर्थन है, जिसमें अस्पताल की मिल लेवी का समर्थन भी शामिल है, जो इस तरह के क्षणों को संभव बनाता है।
उन्होंने कहा, "जब समुदाय यूएनएम अस्पताल जैसी जगह में निवेश करता है, तो हम सबसे अत्याधुनिक और उच्च प्रौद्योगिकी वाली देखभाल उपलब्ध कराने में सक्षम होते हैं।"
यूएनएम अस्पताल मिल लेवी
यदि आप यूएनएम अस्पताल मिल लेवी के बारे में और अधिक जानने में रुचि रखते हैं तथा यह जानना चाहते हैं कि किस प्रकार यह निवेश मरीजों की देखभाल को समृद्ध बनाता है तथा चिकित्सक टीमों को सहायता प्रदान करता है, तो कृपया नीचे दिए गए लिंक पर क्लिक करें। कृपया इस वेबसाइट पर जाएँ।